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VIII Reunião Anual
da Revista Portuguesa de Farmacoterapia
«Controvérsias com Medicamentos»
VIII Annual Meeting of the Revista Portuguesa de
Farmacoterapia «Controvérsias com Medicamentos»
A 16 de maio, decorreu a VIII Reunião Anual “Controvérsias com Medicamentos” no Lagoas Park Hotel, organizada pela Revista Portuguesa de Farmacoterapia. Deu início à sessão o Dr. José Aranda da Silva, diretor da Revista, agradecendo aos participan-tes e patrocinadores, que permitiram a existência da Revista ao longo de 10 anos. Explicou a escolha do tema como um impulso à melhoria da avaliação dos medicamentos na Europa, tanto a nível de custo-be-nefício como de efetividade. Passou a palavra à Pro-fessora Ana Paula Martins, bastonária da Ordem dos Farmacêuticos, que saudou a iniciativa da reunião e salientou a persistência de esforços para que a Revista se mantenha e seja assim veículo de estímulo à publi-cação e conhecimento rigorosos e adequados. No primeiro painel de debate, com o tema “Avalia-ção de tecnologias de saúde na Europa: Desafios da avaliação centralizada do VTA”, o Dr. Rui Santos Ivo começou por descrever o contexto internacional rela-tivo aos medicamentos. As novas tecnologias perso-nalizadas, a incerteza do seu sucesso e as melhorias no acesso implicam uma crescente despesa na saúde. Explicou o importante papel do sistema regulador europeu de medicamentos (EMRS, na sigla inglesa) na harmonização de critérios legais, regulamentares e técnico/científicos na União Europeia para que o acesso ao medicamento seja rápido e homogéneo em todos os Estados-Membros. Referiu depois a Diretiva 2011/24/UE e sublinhou a importância da cooperação transparente entre as autoridades de saúde nacionais de modo a que haja colaboração na troca de infor-mação, na aproximação dos processos de avaliação e nas negociações. Como exemplos de colaboração, mencionou o projeto EUnetHTA para o aconselha-mento científico, a Declaração de La Valletta para a avaliação económica e o horizon scanning. Concluiu a
sua intervenção com a importância da demonstração do valor terapêutico acrescentado (VTA) dos novos medicamentos relativamente às terapêuticas existen-tes, bem como da existência do horizon scanning para o planeamento anual das entidades de saúde e para que o acesso ao medicamento não seja comprometido. O Professor Bruno Sepodes, vice-presidente do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), começou a sua apresentação por enumerar as áreas terapêuticas com maior investimento em inovação por parte das empresas farmacêuticas, sendo estas a oncologia, a neurologia e as doenças infeciosas. Po-rém, revelou que o desenvolvimento de medicamen-tos inovadores demora, em média, 10 anos até chegar ao mercado e 18 meses até reconhecimento do VTA em Portugal. Por outro lado, revelou ainda que um terço dos doentes com doenças raras ainda não tem acesso aos medicamentos órfãos necessários, e outro terço apenas tem acesso mais tarde devido à diferen-ça de acesso nos mercados. Considerou alarmante que medicamentos órfãos fundamentais não se en-contrem disponíveis devido a questões económicas. Assim, defendeu que é de extrema importância o alinhamento do aconselhamento às empresas antes, bem como após, a entrada do medicamento no merca-do, assim como a cooperação permanente com as en-tidades no processo de geração de evidência de VTA, particularmente revelante no caso de medicamentos órfãos. A própria indicação terapêutica deve resultar de um diálogo conjunto com as entidades regulado-ras que, por sua vez, devem ter padrões de aprovação específicos para cada área terapêutica. Por último, reforçou a sinergia que deve existir entre os diferen-tes stakeholders (empresas e entidades reguladoras) de forma a beneficiar os doentes no acesso à inovação. Na sua apresentação, a Dra. Isabel
Boaventu-DOI: https://doi.org/10.25756/rpf.v11i2-3.223
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ra, diretora do departamento de Market Access na Celgene, assinalou a dificuldade de harmonização na avaliação do VTA devido às diferenças orçamentais, aos diferentes sistemas de saúde e aos contextos polí-ticos, sociais e económicos de cada país. Deste modo, é necessário compreender as disparidades nas prá-ticas de avaliação das tecnologias de saúde (ATS) na Europa e o impacto dessas variações no seu acesso, e promover um ambiente mais colaborativo, tendo como objetivo o alinhamento sustentável da avaliação do VTA. Apresentou a Joint Clinical Assessment como abor-dagem de cooperação europeia centrada em áreas que podem proporcionar sinergias e ganhos de eficiência, suportando verdadeiramente o acesso às tecnologias de saúde inovadoras de forma mais rápida e uniforme nos vários Estados-Membros. No entanto, realçou que ainda existem áreas que necessitam de clarificação fu-tura, como a escolha dos comparadores, a priorização no horizon scanning e questões quanto aos prazos e con-fidencialidade. Por fim, referiu o exemplo de sucesso da tecnologia CAR-T e explicou como o diálogo pre-coce entre empresa e entidades reguladoras promoveu a otimização dos recursos, evitou a duplicação de pro-cessos e assegurou a sustentabilidade nos propro-cessos de avaliação benefício-risco, estudos pós-autorização e na implementação das recomendações.
A encerrar o painel, o Professor Francisco Batel Marques, da Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra, começou por enumerar os princípios orien-tadores da ATS de Drummond, associada às decisões de distribuição de recursos, focados essencialmente na transparência, na inclusão de toda a informação e tecnologias disponíveis, no envolvimento de todos os órgãos envolvidos, no estabelecimento de prioridades de avaliação e na monitorização da sua implementação e dos prazos associados. Como vantagens neste proces-so, assinalou a convergência de esforços e consequente poupança de recursos, a conciliação das diferenças me-todológicas e uma menor iniquidade no acesso, clari-ficando os conceitos willingness to pay e capability to pay. Referiu ainda a possibilidade de inputs iguais produzi-rem diferentes outputs. Como limitações mencionou o desafio no que diz respeito a aceitação de metodologias comuns e sua valorização, a seleção de comparadores e endpoints, e a questão de a efetividade clínica dever englobar a qualidade de vida. Fechou o painel frisan-do que o VTA é menos dependente frisan-do contexto, senfrisan-do praticamente transversal, e que, por outro lado, os da-dos sobre o consumo de recursos associada-dos à utiliza-ção de uma dada tecnologia poderão variar em funutiliza-ção da especificidade e capacidade do sistema de saúde.
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O segundo painel, subordinado ao tema “Desafios para a avaliação económica de medicamentos em Portugal” foi apresentado pelo Dr. Sérgio Vilão, editor-chefe da Revista Portuguesa de Farmacoterapia, que realçou a pertinência deste subtema, uma vez que as novas orientações metodológicas para es-tudos de avaliação económica de medicamentos (OM-EAEM) foram recentemente disponibilizadas para apreciação e pronúncia pelos parceiros.
A apresentação do Dr. Luís Silva Miguel, mem-bro do Centro de Estudos de Medicina Baseada na Evidência (CEMBE) incidiu sobre a revisão das OM-EAEM, disponibilizada a 8 de maio de 2019. Re-feriu que era necessário clarificar hipóteses, como o horizonte temporal ou a taxa de atualização, e definir princípios orientadores para questões não previstas e que representam um dos maiores desafios impos-tos pelo SiNATS - a reavaliação das tecnologias de saúde. Comentou com maior detalhe questões como i) a escolha dos comparadores, destacando a neces-sidade de identificar um comparador principal, o qual deverá ser o mais suscetível de ser substituído pela nova tecnologia; ii) a clarificação de conceitos relativos a perspetiva do estudo (Serviço Nacional de Saúde (SNS) vs. terceiro pagador), identificação e medição de custos; iii) a valorização dos recursos; iv) os painéis de peritos; v) os processos de medição da qualidade de vida; vi) o aumento de complexidade da modelização e; vii) a reavaliação das tecnologias de saúde e estudos adicionais para colmatar a incer-teza, particularmente no que diz respeito a fontes e disponibilização dos dados para a reavaliação. Na sua opinião, as novas OM-EAEM parecem não ter sido bem aceites, e realçou ainda o caráter impositivo de algumas opções, que necessitam ainda de explicação, e coerência metodológicas entre todos os envolvidos no processo.
Na intervenção seguinte, a Dra. Mónica Inês, em re-presentação do Capítulo Português da ISPOR, come-çou por realçar o esforço extraordinário empreendido na atualização das OM-EAEM para níveis de rigor e exigência metodológicas semelhantes aos de outros países, como o Reino Unido. Em seguida, apontou al-guns aspetos que beneficiariam de discussão. Entre estes destacou em primeiro lugar as considerações de articulação processo/legais, onde se inserem questões como a escolha dos comparadores, a avaliação qua-litativa do VTA e a quantificação do efeito terapêu-tico para efeitos de avaliação económica, o número de doentes para cálculo do impacto orçamental e o requisito de evidência adicional e tempo de
avalia-ção total até à redaavalia-ção de contrato. Em segundo lu-gar, distinguiu alguns aspetos fundamentais para a avaliação em contexto nacional, nomeadamente a definição da perspetiva do estudo e o impacto asso-ciado à restrição da perspetiva somente para o SNS, a taxa de atualização, a qual se mantém em 5% e di-vergindo com a maioria as orientações nos países eu-ropeus, e a escolha dos comparadores e identificação de custos. Deu igualmente destaque ao aumento da complexidade da informação e quantidade de evi-dência adicional requeridas para avaliação e reavalia-ção de medicamentos. Importa ainda realçar que em Portugal mais de 95% dos estudos decorrem de adap-tações de modelos desenvolvidos internacionalmen-te, revistos e aceites por outras agências de avaliação das tecnologias de saúde. De forma a mitigar as incer-tezas, após a identificação destas, considera necessá-rio pnecessá-riorizar as necessidades de evidência adicional para elaboração de estudos futuros. Terminou em tom positivo, citando o objetivo principal do SiNATS de “maximizar os ganhos em saúde e a qualidade de vida dos cidadãos”, afirmando que a inovação meto-dológica não deve atrasar, mais ainda, os processos de comparticipação em Portugal.
O Dr. Luís Rocha, diretor do departamento de Market Access na Novartis, iniciou a sua apresentação defi-nindo o que é a ATS, a qual consiste num processo multidisciplinar para avaliar questões sociais, econó-micas, organizacionais e éticas de uma intervenção ou tecnologia de saúde, permitindo alocar da melhor forma os recursos disponíveis. Propôs uma avaliação holística e transparente, que beneficia tanto a socie-dade como a indústria em termos de investimento. Apresentou a abordagem Multiple Criteria Decision Analysis da ISPOR (MCDA) que tem como objetivo perceber o valor aumentado do medicamento, para além do que é o custo-efetividade. Esta tem em con-sideração a perspetiva clínica, em termos de eficácia e segurança; o valor para o sistema de saúde no que respeita a custos e eficiência; o valor para a sociedade, tanto em produtividade como bem-estar social; e o valor para o doente, em termos de qualidade de vida e preferências, por exemplo, de dosagem e administra-ção. Em relação aos anos de vida ajustados pela quali-dade (QALY, na sigla inglesa), alertou para as limita-ções deste parâmetro, nomeadamente a distribuição de benefícios, a severidade da patologia ou idade dos indivíduos. Terminou afirmando que Portugal deve posicionar-se de forma diferente, valorizando a ino-vação e uma abordagem global, e não focando apenas o custo-efetividade.
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De seguida, o Dr. Heitor Costa, representante da APIFARMA, ofereceu uma visão integral da inovação em Portugal nos últimos anos e os seus ganhos em qualidade de vida e produtividade para os doentes e em poupança para o SNS, tanto pela redução de hos-pitalizações e outros custos associados à gestão da doença, como pelo impacto direto na economia. No seu entender, o recurso à ATS não deve ser resultante da suborçamentação e subfinanciamento crónicos da saúde, mas deve sim ser resultado do interesse legíti-mo de racionalização da despesa em saúde, quantifi-cando as diversas dimensões do valor do medicamen-to para o doente, Estado e SNS, e para a sociedade. Referiu que o investimento na inovação permite re-duzir os custos atuais e futuros relacionados com a carga da doença e gerar poupanças com impacto positivo na sustentabilidade futura dos serviços de saúde e na economia. Relativamente às OM-EAEM, concordou que o processo de avaliação deve ser mais célere, e identificou como desafios os contratos no âmbito do SiNATS, que implicam limites de vendas com contextos epidemiológicos irrealistas, e a sua renegociação, que deve ser ajustada às necessidades de acesso dos doentes. Por fim, aconselhou dar prio-ridade à saúde dos doentes em termos orçamentais e de investimento.
A fechar o painel, o Professor Carlos Gouveia Pinto, representante do Centro de Investigação Sobre Economia Portuguesa (CISEP), abordou essen-cialmente os desafios da avaliação económica em Portugal. Em primeiro lugar, identificou o problema da informação. Esta deve ser de qualidade e acessível para que haja uma boa avaliação e, para além dos da-dos clínicos, devem ser fornecida-dos dada-dos económicos. Referiu que por vezes a informação é inexistente e que não existem rotinas para a sua recolha. Em se-gundo lugar, reconheceu a desigualdade na repartição da capacidade técnica entre as entidades reguladoras, indústria e academia, o que dificulta o diálogo e cul-mina em maus resultados. Mencionou ainda a ques-tão dos conflitos de interesse e da ausência de econo-mistas na área, complicando o processo de avaliação económica. Na sua opinião, as OM-EAEM devem ser utilizadas nas condições concretas de cada país, sen-do a sua qualidade medida na aplicabilidade e obten-ção dos melhores resultados possíveis. Estas servem para hierarquizar as alternativas terapêuticas em termos de custos e consequências. Terminou com al-guns exemplos práticos de desafios não respondidos, nomeadamente a valorização da perspetiva do SNS em detrimento do bem-estar da sociedade, a conside-ração da efetividade em adição à eficácia medida nos
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ensaios clínicos e a ausência da indicação do método para a definição do limiar de custo-efetividade. Na abertura da sessão da tarde, com o tema “Horizon scanning: Que ganhos de eficiência?”, o Dr. José Aranda da Silva definiu o conceito como uma avaliação siste-mática da informação com o objetivo de identificar, selecionar e priorizar as novas e emergentes tecnolo-gias de saúde tendo em conta os custos para a socie-dade e sistema de saúde, assim como o de antecipar o impacto que as tecnologias podem ter no processo de avaliação, melhorando a sua eficiência.
A intervenção da Professora Cláudia Furtado, mem-bro da Direção de Avaliação de Tecnologias de Saúde do INFARMED, I.P. (DATS), teve início com a apre-sentação dos objetivos do horizon scanning, que passam por planear a gestão de processos de ATS e priori-zar tecnologias, desenvolver conhecimento, apoiar o processo de financiamento de forma mais célere, apoiar os serviços de saúde e ainda traçar a revisão de orientações clínicas. A maior parte da inovação, quer de novas substâncias quer de novas indicações, está centrada em meio hospitalar (hospital de dia e cuida-dos de ambulatório hospitalar). Os novos genéricos e biossimilares têm maior presença em meio hospi-talar, sendo importantes na atenuação dos custos da introdução da inovação e no desenvolvimento de um mercado competitivo. Como desafios identificou a partilha de informação sobre os custos previstos e o número de doentes, a previsão da adoção das novas tecnologias, de forma a poder modelar a despesa com medicamentos, a alocação de recursos para aprofundar conhecimentos e ainda a priorização das tecnologias de saúde com potencial impacto na prática clínica, no orçamento ou no sistema de prestação de cuidados de saúde, que permite garantir um acesso mais sustenta-do e eficiente sustenta-dos sustenta-doentes às terapêuticas.
Na intervenção seguinte, o Dr. João Almeida Lopes, presidente da APIFARMA, assinalou a relevância do tema e fez notar que este não é reconhecido pela classe política. Na sua opinião, a distribuição do or-çamento para a saúde não prevê o custo crescente das novas tecnologias, travando a entrada da inovação em Portugal. Centrou-se depois no INFARMED, I.P. e na sua falta de recursos que originam os atrasos nos pa-receres do VTA. Na sua opinião, este órgão deveria ser livre de utilizar os seus fundos, estes que são in-dependentes do Orçamento do Estado (OE), para ge-rir os recursos humanos necessários ao cumprimento dos prazos e à resposta ao elevado volume de novas tecnologias que surgem. Partilhou as conclusões de um estudo conjunto com a Mckinsey sobre o impacto dos medicamentos na economia, no produto interno
bruto (PIB) e na longevidade e qualidade de vida das pessoas. Concluiu que a saúde, e os medicamentos em particular, detêm um grande impacto na economia do país, sendo o seu papel na sociedade e economia cada vez maior. A descoberta de novos modelos de finan-ciamento para priorizar a inovação deve ser paralela a um maior investimento na saúde e uma crescente sensibilização política com consequente aumento da parcela do OE alocado à saúde.
Seguiu-se o Dr. Miguel Lopes, secretário-geral da Associação Portuguesa de Administradores Hospitalares (APAH), que concordou com a necessi-dade de mudança de mentalinecessi-dades. Segundo o mesmo, há um desinvestimento político no sector da saúde apesar do aumento da parcela do OE, que vem apenas colmatar as medidas políticas implementadas relati-vamente a horários e ajustes salariais, sem qualquer perspetiva a médio e longo prazo e com consequente perda de autonomia de gestão das instituições. Deste modo, considera que é necessário planear estratégias para o futuro que permitam repensar a forma como se prestam cuidados, com a inclusão da digitalização do sector e inteligência artificial. À mudança deve estar associado investimento político e a avaliação rigorosa dos resultados. Defende que a avaliação deve ser feita do ponto de vista ético, tendo em conta todas as áreas da saúde; clínico, com a construção de fluxogramas de decisão claros e com foco na equidade de cuidados; e financeiro, preferindo a relação custo-efetividade e impacto orçamental a médio-longo prazo. Por últi-mo, referiu que a inovação deve ter em conta um mo-delo de governação de participação descentralizada, incluindo também o cidadão naquilo que é o planea-mento e gestão do sector.
O Dr. João Gonçalves Pereira, médico no Hospital Vila Franca de Xira, ilustrou um caso prático onde existe a necessidade de aplicação do horizon scanning. O aparecimento de resistências a antibióticos é um tema cada vez mais preocupante e que exige medi-das. A dificuldade na introdução de novas classes de antibióticos implica o desinvestimento por parte da indústria, levando a que os novos fármacos sejam apenas resultado do aprimoramento dos existentes. Explicou que as intervenções médicas são cada vez mais complexas e que envolvem uma maior proba-bilidade de infeção com a possiproba-bilidade de não haver capacidade de tratamento, representando um proble-ma ético. Por outro lado, o atraso na introdução de inovação leva a uma redução da heterogeneidade e consequente aumento das resistências por ausência de alternativas. Concluiu frisando a necessidade de planeamento na introdução de novos fármacos e de
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estratégias multidisciplinares de prevenção, culmi-nando na poupança de recursos para a sociedade e no aumento da satisfação dos doentes.
Na intervenção seguinte, o Dr. Fernando Bastos, di-retor de Market Access na AbbVie, considerou o hori-zon scanning como uma ferramenta contributiva para a identificação do futuro das novas tecnologias e te-rapêuticas e do seu impacto no SNS, possibilitando a criação de estratégias de priorização e sustentabilidade do sistema. Desta forma, é necessário a adaptação dos sistemas de saúde no que respeita a processos regula-mentares, mecanismos de recompensa da inovação, novos modelos de financiamento e à prestação de cui-dados de saúde. Referiu a importância do diálogo per-manente entre os diversos stakeholders antes da atribui-ção da autorizaatribui-ção de introduatribui-ção no mercado (AIM), sendo depois facilitada a ATS, e tendo como garantidos os critérios de confidencialidade e transparência. Por último, reforçou a ideia do horizon scanning como um in-centivo de investimento em áreas de inovação de risco elevado e como oportunidade de diálogo com as autori-dades, possibilitando encontrar soluções que permitam o acesso dos doentes aos melhores cuidados de saúde da forma mais atempada possível.
O último palestrante do painel, o Dr. António Teixeira Rodrigues, diretor do Centro de Estudos e Avaliação
em Saúde (CEFAR), detalhou a perspetiva do horizon scanning em contexto de ambulatório. Explicou que o CEFAR produz um conjunto de previsões que permi-tem acompanhar o mercado e antever riscos e opor-tunidades através dos dados gerados em farmácia. Em relação à monitorização e projeção de mercado, evidenciou que é possível prever o impacto da entra-da de novas denominações comuns internacionais (DCI) e o fim de patentes, bem como da revisão anual de preços. A projeção das taxas de comparticipação sobre o impacto no acesso aos cuidados de saúde e despesa com medicamentos e da quota de medica-mentos genéricos permite definir políticas de saúde mais efetivas. Relativamente aos benefícios para o ci-dadão, afirmou ser necessário preparar o sistema para a adoção das tecnologias a nível orçamental e organi-zacional. Referiu assim a implementação do estudo piloto da dispensa de terapêutica antirretrovírica em ambulatório com ganhos significativos em termos de acesso, disponibilidade, tempos de espera e privaci-dade, sem comprometer o controlo clínico. Terminou a sessão assinalando a utilidade do scanning das tecno-logias de saúde, que podem constituir vantagem para o cidadão e que devem ter sempre o foco no valor ge-rado para o cidadão.
