Tribunal de Justiça do Estado de Minas Gerais
Rua Goiás, nº 253, 8º andar, sala 801, Centro Belo Horizonte – MG CEP 30190-030
RESPOSTA TÉCNICA
IDENTIFICAÇÃO DA REQUISIÇÃO SOLICITANTE: MM. Desembargador Dr. Alexandre Santiago PROCESSO Nº.: 10702200086859001
CÂMARA/VARA: 8ª Câmara Cível – 2ª Instância COMARCA: Uberlândia / Belo Horizonte
I – DADOS COMPLEMENTARES À REQUISIÇÃO:
REQUERENTE: Julia Ferreira Soares DATA DE NASCIMENTO: 20/01/2016
PEDIDO DA AÇÃO: Medicamento – Litocit® (citrato de potássio monoidratado), APSEN Farmacêutica S.A.
DOENÇA(S) INFORMADA(S): E 72
FINALIDADE / INDICAÇÃO: Como opção terapêutica de suporte substituta à opção anteriormente utilizada
REGISTRO NO CONSELHO PROFISSIONAL: CRM-SP 49436 NÚMERO DA SOLICITAÇÃO: 2020.0001968
II – PERGUNTAS DO JUÍZO:
Evidência científica do medicamento “LITOCIT®” (Citrato de Potássio) 10mEq para o tratamento de Cistinose Nefropática (CID E72), em detrimento daqueles disponíveis no SUS para tratamento da moléstia, bem como o que fora utilizado anteriormente pela paciente.
III – CONSIDERAÇÕES/RESPOSTAS:
Conforme a documentação apresentada trata-se de paciente com diagnóstico de Cistinose Nefropática com Síndrome de Fanconi grave, para a qual foi prescrito o uso contínuo de Litocit® (citrato de potássio monoidratado 10 mEq) visando correção de acidose metabólica e de hipocalemia. Consta que a paciente apresentou intolerância ao cloreto de potássio, e que o uso do bicarbonato de sódio, levou ao aumento da excreção urinária de sódio e consequentemente a perda de cálcio. Atualmente paciente encontra-se em
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uso de Bitartarato de Cisteamina, citrato de potássio 10 mEq 04 comp. de 08 em 08 horas, e comprimido de fosfato.
Cistinose Nefropática: é uma doença genética rara, autossômica recessiva, sistêmica e progressiva, causada por mutações no gene CTNS que codifica a proteína transportadora cistinosina, responsável por transportar a cistina para fora do compartimento lisossomal. A doença é caracterizada pelo acúmulo intralisossomal do aminoácido cistina em todas as células e órgãos do corpo.
Tem incidência de 1:100.000-200.000 nascidos vivos, acomete ambos os sexos. Os pacientes nascem “normais” e já no primeiro ano apresentam deficiência de ganho pondero estatural. A cistinose nefropática infantil é a forma mais grave e frequente, afeta a maioria dos pacientes. Os pacientes geralmente desenvolvem sintomas clínicos relacionados à síndrome de fanconi renal desde o primeiro ano de vida. O comprometimento renal, inicialmente se dá através do dano tubular proximal seguido do dano glomerular progressivo e evolui para doença renal crônica terminal durante a meia infância (estágio final), ocasionando a necessidade de transplante renal.
Outros órgãos afetados incluem olhos, tireoide, pâncreas, gônadas, músculos e sistema nervoso central.
O tratamento é baseado em terapia sintomática de suporte e no tratamento específico com o uso de cisteamina. O diagnóstico precoce é de vital importância para assegurar um melhor controle da cistinose, uma vez que o início precoce do tratamento específico e de suporte garantem um melhor crescimento e atrasam o início da doença renal em estágio final e a maioria das complicações renais.
O tratamento sintomático ótimo da síndrome de Fanconi renal e das complicações extrarrenais, combinadas com a cisteamina, representam o pilar do tratamento da cistinose. Todavia, mesmo com o tratamento ideal, os pacientes apresentam evolução para doença renal crônica terminal na
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segunda década da vida e acometimento extrarrenal, principalmente muscular.
A síndrome de Fanconi decorrente da cistinose nefropática é, geralmente, severa, com perda importante de várias substâncias normalmente reabsorvidas pelo túbulo proximal. Assim, o tratamento da cistinose inicia-se com o tratamento da síndrome de Fanconi por meio da correção dos distúrbios hidreletrolíticos e metabólicos apresentados pelos pacientes.
O tratamento envolve a reposição de perdas renais, tratamento sintomático de complicações não renais, além da terapia de depleção de cistina com cisteamina oral. O protocolo de reposição inclui a nutrição e ingestão hídrica adaptadas para a função renal. Para a reposição de álcali, pode ser usado bicarbonato de sódio ou citrato de potássio, geralmente em torno de 10 mEq/Kg/dia, dividido a cada 8 ou 6 horas. Para a reposição de potássio, pode ser usado o citrato de potássio ou o cloreto de potássio, geralmente 5-10 mEq/kg de peso/dia, dividido a cada 8 ou 6 horas.
Litocit®: citrato de potássio monoidratado nas apresentações de comprimidos de 5 e 10 mEq, não disponível na rede pública. Consta em bula, que o uso pediátrico não é recomendado, porque a segurança e eficácia não foram estabelecidas na população pediátrica. Conforme a lista de Preços máximos de medicamentos por princípio ativo para compras públicas da ANVISA, publicada em 03/08/2020, o preço de fábrica do Litocit® 10mEq com 60 comprimidos é de R$ 49,35 e o preço máximo de venda ao Governo é de R$ 39,44.
O gasto mensal da paciente conforme a prescrição atual é de 12 comprimidos dia, o consumo mensal da paciente é de 360 a 372 comprimidos/mês. Totalizando o custo de R$ 236,64 para 06 caixas (360 comprimidos).
O SUS (RENAME 2020) não apresenta alternativa terapêutica para substituir o medicamento requerido.
No caso concreto, consta que a paciente apresentou aumento da perda urinária de cálcio com o uso do bicarbonato de sódio, devido ao
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aumento da carga de sódio e intolerância ao cloreto de potássio, tornando necessária a substituição pelo citrato de potássio. Apesar da advertência de bula, a substituição / prescrição do uso de citrato de potássio 10 mEq, está em conformidade com as condutas terapêuticas previstas na literatura científica atual.
IV – REFERÊNCIAS:
1) Abordagem Multidisciplinar para pacientes com Cistinose Nefropática:
modelo para atendimento em uma doença renal rara e crônica. Braz. J.
Nephrol. (J. Bras. Nefrol.) 2019;41(1):131-141.
2) SE_Cystagon_Cistinose-CONITEC.pdf, Cisteamina para o tratamento da Cistinose.
3) Cisteamina para o tratamento da Cistinose, Síntese de Evidências, SE 12/2017, CCATES. www.ccates.org.br
4) Management of bone disease in cystinosis: Statement from an international conference, Journal Inherited Metabolic Disease 2019;42:1019–1029.
wileyonlinelibrary.com/journal/jimd.
5) Aspectos clínicos, fisiopatológicos e genéticos das tubulopatias hereditárias na infância. Jornal Brasileiro Nefrologia 2015;37(3):385-398.
6) RENAME 2020.
7) Lista de preços máximos de medicamentos por princípio ativo para compras públicas da ANVISA, publicada em 03/08/2020.
http://portal.anvisa.gov.br/documents/374947/5967916/
LISTA_CONFORMIDADE_GOV_2020_08_v1.pdf/4fd60a23-8bff-4d45-a316- aa16c976272e
V – DATA:
01/09/2020 NATJUS - TJMG
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