Ensaios clínicos: Oportunidades com o novo regulamento e novos modelos de incentivo à inovação

Helena Beaumont

Unidade de Ensaios Clínicos

INFARMED, IP

Ensaios clínicos:

Oportunidades com o novo

regulamento e novos modelos de

incentivo à inovação

Fonte: EMA Regulatory Awareness Session Clinical Trials and the new Regulation, 2015

➢Competitividade EU

➢ Otimização do foco da legislação nesta área: ➢ Proteção do

participantes

➢Integridade e “valor” (científico e social) dos

dados

Regulamento de EC: Principais Objetivos

➢_{Enquadramento regulamentar de submissão e avaliação}

➢ Atratividade EU para a realização de EC

➢Simplificação dos procedimento de autorização

→ agilizar avaliação do pedido por todos os EM-envolvidos → 1 resposta (única) por EM

➢Simplificação de procedimentos de submissão / notificação de informação

→ Eliminação de redundância nos fluxos de informação a nível nacional (várias entidades) e comunitários (vários EM’s)

→ Simplificação da Notificação de Informação de Segurança

→ adaptação de requisitos

• Inalterado relativamente à Diretiva

• Estudos Clínicos com intervenção (ensaios clínicos) com medicamentos

• Definições / conceitos: «Estudo Clínico» e «Ensaio clínico» Diretiva

• NIMP Medicamentos Auxiliares – integrados no âmbito do Regulamento

• De novo: conceito - Ensaio clínico com intervenção mínima Ensaio clínico com intervenção mínima

• os Medicamentos Experimentais • detêm AIM

• utilizados em conformidade com AIM ou utilização suportada por evidencia cientifica de E&S publicada

• risco ou sobrecarga adicionais mínimos para a segurança dos

sujeitos vs. “Prática Clínica Normal”

• Adaptação - Risco • Monitorização • Arquivo / TMF

• Rastreabilidade-ME

Natureza do ato legislativo:

➢ Submissão única 

➢ Instrução do processo de submissão – toda a documentação – Anexo I

➢ Sistema de

➢ Avaliação coordenada entre os EME (EMR e EME)

➢ dividido em 2 partes  natureza dos aspetos a avaliar

➢ I -

_{ informação Técnico/Científica (comum)}

➢ II - individual-EM

 informação Nacional / Ética (local)

➢

EM1 EM3 EM2 Portal único Promotor Autorização hoje Autorização no futuro submissão decisão decisão decisão decisão decisão EM1 EM3 EM2 submissão submissão submissão submissão submissão Submissão & decisão

1 x

• Responsabilidade de autorização de EC competência nacional • Prazos de resposta  não signif. alterados vs. Diretiva

• 1 stop-clock  pedido de elementos

• Exclusão qualificada da decisão-EMR -EM’s fundamentada

• Oportunidade de alargamento a novos EM’s

Avaliação Coordenada

EUPD - PORTAL & BD-EU

• Desenvolvimento do PORTAL e BD-EU (EUPD) gerido pela EMA ↔ EM’s & COM-EU

• Dependente da confirmação de “full functionality” do PORTAL e BD-EU (EUPD) por umaAuditoria Independente

• Dificuldades técnicas no desenvolvimento-IT do Sistema  adiamento Atualmente fase de pre-testing intensivo

• Auditoria após março/2019  Declaração de funcionalidade EMA-MB  COM em final de 2019  > 6 meses  Go-Life atualmente previsto 2020

Implementação do Regulamento de EC

Período de Transição:

Aplicação do Regulamento

• 1 ano: submissões (por ambos os sistemas) • + 2 anos: realização (por ambos os sistemas)

Regulamento  Oportunidades – Promotores & Investigadores

• Simplificação da Submissão e da Autorização

• Ponto único de fluxo de informação (one stop shop) • Processo de submissão harmonizado

• Integrando a avaliação e decisão regulamentar e ética • Categorização-EC com base na proporcionalidade - risco • 1 taxa por EM

• Simplificação da notificação de segurança

• Racionalização / Eficiência processual - Desburocratização & centralização • Facilitação da realização de ensaios multinacionais

• Otimização da oportunidade de sincronização de início/realização de EC multi-EMs • Consistência da atualização dos protocolos / documentação no decurso do EC

Regulamento  Oportunidades especificas para EC

iniciados pelo Investigador / Investigação académica

• Categorização-EC com base na proporcionalidade – risco • Ensaios de minima intervenção

• Extensão e natureza da monitorização ajustadas • Objetivos e metodologia do EC

• Risco / nível de intervenção do EC / desvio da “Prática Clínica Normal”

• Co-promoção

• Responsabilidades de cada parte

Regulamento  Oportunidades para o participante / cidadão

• Harmonização das regras de proteção (Consentimento Informado,

compensação por danos, …)

• Acesso à Informação de EC completa • Acesso aos Resultados

 Acesso ao conhecimento / “Literacia” em investigação

 Aumento da autonomia / Capacidade de decisão do cidadão/participante

 Aumento da representatividade

Regulamento  Oportunidades para os Reguladores (ACN)

• Avaliação

• Ensaio Clínico  Coordenação – EU

 Coordenação – nacional • Supervisão de segurança

• Medicamento Experimental  Worksharing-EU

• Reforço:

• Cooperação inter-ACN –EM’s

• Cooperação nacional com as Comissões de Ética

• Capacidade de supervisão da segurança

• Racionalização / Eficiência processual

• Avaliação e supervisão com base no Risco

• Antecipando a aplicacação do Regulamento: • VHP (2009…) & VHP + (2011…)

Regulamento  Incentivo à Inovação

Condições

propícias à

Inovação

•

Harmonização

da submissão electronica e dos processos de submissões

e de avaliação para Ensaios clínicos conduzidos em múltipos EMs

• Reforço da

colaboração, da partilha de informação e do processo de

tomada de decisão intra e inter EM’s

• Aumento da

transparência

da informação sobre EC

• Aperfeiçoamento dos mais elevados padrões de

segurança

para os

participantes em Ensaios clínicos na UE

Comissão EU, Key Benefits of the Regulation

• Enquadramento regulamentar estável e harmonizado • Regras comuns e adaptadas / aperfeiçoadas

• Eficiência e flexibilização processual