As empresas do cluster Bioméditérranée participantes da pesquisa

A seguir, apresenta-se a caracterização de cada uma das empresas francesas participantes da pesquisa.

5.1.2.1 Empresa Pharmaxon

A Pharmaxon é uma empresa biofarmacêutica, especializada na descoberta e desenvolvimento de drogas inovadoras para o controle da mobilidade das células, especialmente voltada às patologias associadas ao sistema nervoso, às modificações de mobilidades celulares e necessidades médicas não satisfeitas. Esta nova abordagem científica oportuniza novas terapias mais eficientes, em uma gama de doenças tratadas de maneira insatisfatória, tais como lesões e cânceres do sistema nervoso central e periférico (Pharmaxon, 2007).

A empresa possui uma plataforma tecnológica e licenças exclusivas e de cobertura mundial. A Pharmaxon almeja ser a líder entre as empresas biofarmacêuticas no desenvolvimento de drogas para o tratamento de tais patologias (Pharmaxon, 2007).

Diversas doenças do sistema nervoso, lesões e tumores são caracterizados por mobilidades celulares, os quais se apresentam em diferentes graus. A Pharmaxon identificou alvos associados a este fenômeno: moléculas de adesão, tais como a PSA-NCAM e a neuropilina. A pesquisa realizada pela equipe da Pharmaxon desenvolveu chaves de controle para reforçar a regeneração neural endógena, aumentar a pasticidade da rede neuronal e inibir a proliferação e migração de células cancerosas (Pharmaxon, 2007).

Desta maneira, a Pharmaxon desenvolve ativadores ou inibidores de mobilidade celular, que podem ser usados em conjunto ou separadamente com outras terapias. Atualmente, a empresa está engajada no desenvolvimento de um processo de P&D equilibrado, com três programas focados em doenças raras e demais questões envolvendo neurologia. Os primeiros testes clínicos tiveram início em 2008 em pacientes com traumas graves na medula espinhal. Tal lesão é uma moléstia séria e custosa, com aproximadamente 30.000 novos casos por ano. Não há um tratamento específico e o custo acumulado nos Estados Unidos está entre US$ 0,8 a 2,7 milhões por paciente, representando um mercado potencial na ordem de € 600 milhões (Pharmaxon, 2007).

O transtorno cognitivo leve e o mal de Alzheimer demonstram um rápido crescimento principalmente junto ao envelhecimento populacional. O tratamento de tais doenças custam aproximadamente US$ 156 bilhões em níveis mundiais e demonstra um mercado potencial de € 6 bilhões (Pharmaxon, 2007).

Gioblastoma é uma doença rara que incita o surgimento inicial de câncer cerebral em adultos. Existem poucos e pobres prognósticos e as drogas disponíveis no mercado ainda são limitadas. Há um crescimento de 30.000 novos casos por ano e este índice apresenta crescimento. A Pharmaxon estima a existência de um mercado potencial na ordem de € 700 milhões (Pharmaxon, 2007).

Em menos de três anos, os experimentos da Pharmaxon demonstraram habilidades na criação dos seguintes processos:

- Aceleração de migração celular e crescimento axonal. - Limitar a proliferação da glioblastoma em cobaias animais.

- Reduzir as cicatrizes gliais depois de traumas ocorridos no sistema nervoso.

- Promover o restabelecimento motor em camundongos ou ratos com danos na medula espinhal ou no sistema nervoso periférico.

- Aperfeiçoar significativamente a memória em ratos de idade avançada.

5.1.2.2 Empresa Vect-Horus

A Vect-Horus é uma empresa de biotecnologia cujo foco é o desenvolvimento de moléculas-vetores e drogas vetorizadas que abrem novos caminhos para a distribuição de drogas no sistema nervoso central, medulas cerebrais e espinhais e no tratamento de enfermidades do sistema nervoso central (Vect-Horus, 2008).

A tecnologia de vetores que conduzem as drogas por atalhos visa aumentar o direcionamento e distribuição de drogas nas áreas afetadas do sistema nervoso central, para o tratamento de patologias que representam a segunda área terapêutica do mercado farmacêutico em termos de volume de vendas. A empresa desenvolve moléculas-vetores que conjugam drogas e fármacos-candidatos que normalmente não conseguem entrar no cérebro (Vect-Horus, 2008).

A estratégia da Vect-Horus é de alavancar a sua plataforma de direcionamento de drogas ao sistema nervoso central para criar e patentear novas entidades químicas que atravessam a barreira sanguínea cerebral. A patente deste composto poderá ser concedida às empresas biofarmacêuticas após a comprovação da eficácia terapêutica de tais vetores (Vect- Horus, 2008).

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A Vect-Horus está investindo em uma plataforma tecnológica por meio de acordos de desenvolvimento conjunto de P&D com outras empresas biofarmacêuticas para a geração de patentes de novas entidades químicas das drogas produzidas por seus parceiros (Vect-Horus, 2008).

A estratégia científica da Vect-Horus se embasa no princípio de que a barreira sanguínea cerebral não é somente uma barreira física que precisa ser atravessada pelo medicamento para a distribuição da droga no sistema nervoso central, mas é uma barreira funcional no transporte de mecanismos e que pode ser usada vantajosamente para a distribuição das drogas (Vect-Horus, 2008).

A Vect-Horus é uma start-up biotecnológica, spin-off do laboratório UMR 6184, gerenciada pelo Dr. Michel Khrestchatisky. A empresa recebe apoio do CNRS (Conselho Nacional de Pesquisa Científica da França) e da Universidade do Mediterrâneo (Marseille). A empresa foi criada em dezembro de 2005, embasada nos acordos de cooperação e licenças com o CNRS (Vect-Horus, 2008).

A missão da Vect-Horus é, com suas estratégias inovadoras em biotecnologia (DNA recombinante, barreiras sanguíneas cerebrais, biologia celular, dentre outras) e a química medicinal (vetorização, pró-drogas), descobrir vetores únicos que tenham como alvo o sistema nervoso central para o desenvolvimento de tratamentos eficientes para a maioria das doenças cerebrais (Vect-Horus, 2008).

A empresa produz novas entidades químicas tais como vetores conjugados para o direcionamento de drogas produzidas por empresas biofarmacêuticas parceiras. O direcionamento e distribuição destas drogas está embasado no peptídeo (composto feito de dois ou mais aminoácidos) desenvolvido pela Vect-Horus e está classificado no segmento

Highly Targeted Drug Delivery. A ambição da empresa é de, nos próximos cinco anos, se

tornar o mais importante player no direcionamento e distribuição de drogas, diagnóstico e agentes de imagem do sistema nervoso central no estágio pré-clínico. Estima-se que este é um mercado potencial, em nível mundial, na ordem de US$ 6 bilhões (Vect-Horus, 2008).

A plataforma tecnológica dedicada à descoberta e desenvolvimento dos vetores peptídeos (ou não-peptídeos) da Vect-Horus consiste o core-business e o seu know-how. Famílias de vetores peptídeos e vetores otimizados por meio dessa plataforma são patenteados e pertencem à Vect-Horus (Vect-Horus, 2008).

Conforme informações disponibilizadas pela Vect-Horus (2008), os principais produtos e serviços desenvolvidos pela empresa estão a seguir relacionados:

1) Família de vetores peptídeos: A plataforma tecnológica desenvolvida pela Vect-Horus e a abordagem de focalização adotada pela empresa permitem selecionar subdivisões de peptídeos. Estas famílias de peptídeos são validadas in vitro e in vivo (em cobaias animais) depois da otimização química, para capacitá-las a atravessar as barreiras fisiológicas. Tais vetores peptídeos, capazes de transportar e carregar moléculas através das barreiras fisiológicas, são desenvolvidos com base em vetores-peptídeos otimizados em nível farmacológico (uniões divisíveis ou variáveis, uniões variáveis bisulfeto, dentre outros). Dependendo das opções escolhidas pela Vect-Horus bem como das propriedades das famílias dos vetores, estas são avaliadas por suas propriedades para vetorizar drogas no desenvolvimento ou fármacos não protegidos por patentes em diversas cobaias animais para aplicações no tratamento das moléstias cerebrais (tumores cerebrais, mal de Parkinson, epilepsia, dentre outros).

2) Conjugação vetor/fármacos-candidatos:

Baseada nas famílias de vetores criadas pela Vect-Horus, a empresa adota uma das seguintes estratégias:

- Co-desenvolvimento com empresas biofarmacêuticas em nível pré-clínico de conjugação de vetores/drogas como novas entidades químicas patenteáveis que resultem da conjugação dos vetores produzidos pela Vect-Horus, como: a) novas drogas em fase de desenvolvimento e em nível pré-clínico com fracos prognósticos de permeabilidade das barreiras sanguíneas cerebrais, b) drogas em desenvolvimento que tenham falhado no início da fase clínica pela falta de biodisponibilidade do sistema nervoso central, e c) drogas já disponíveis no mercado protegidas por patentes por um curto período de tempo.

- Desenvolvimento conjugado de vetor/droga in vivo, vetorização de drogas não protegidas por patentes que podem levar a descoberta de novas entidades químicas patenteáveis, com o objetivo de licenciá-las às empresas biofarmacêuticas em fases de desenvolvimento pré- clínicas.

3) Bio-serviços: O know-how, expertise e as patentes ganhas na geração de recursos biológicos, no processo de classificação na biblioteca de peptídeos e desenvolvimento de vetores licenciáveis são propostos como serviços aos parceiros. As licenças de receptores clonados ou linhas celulares geradas pela Vect-Horus para expressar os receptores das barreiras sanguíneas cerebrais humanas, podem conduzir a acordos de transferências tecnológicas às empresas biofarmacêuticas interessadas em tais produtos.

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4) Bases de dados de conhecimento: a Vect-Horus cria bases de dados de conhecimento acerca das propriedades dos vetores, seus receptores e alvos celulares. Tais conhecimentos provenientes destas bases estão disponíveis às empresas biofarmacêuticas interessadas.

5) Co-Desenvolvimento: A estratégia de desenvolvimento da Vect-Horus envolve parcerias com empresas biofarmacêuticas. A Vect-Horus está alavancando sua plataforma tecnológica por meio de acordos com empresas biofarmacêuticas que possam gerar novas entidades químicas patenteáveis das drogas produzidas por seus parceiros. Nestes acordos, a empresa oferece acesso exclusivo à plataforma tecnológica e às famílias de vetores que atendam às necessidades de seus parceiros. Esta estratégia permite à Vect-Horus desenvolver rapidamente novas drogas e reduzir taxas de atrito durante o desenvolvimento das drogas, desde o desenvolvimento pré-clínico do vetor/droga conjugados com base no conhecimento de fármacos não protegidos por patentes.

A empresa Vect-Horus conta com seis funcionários, quatro destes assalariados e dois pesquisadores na área pública.