RELATÓRIO DESCRITIVO DA CONSULTA ESTRUTURADA
Agenda Tecnológica Setorial – ATS
Complexo Industrial da Saúde
M
E D I C I N A
R
E G E N E R A T I V A
Centro de Gestão e Estudos Estratégicos
Este texto integra um conjunto de documentos que
compõem o projeto Agenda Tecnológica Setorial (ATS),
que inclui:
Panorama Econômico Setorial
Panorama Tecnológico Setorial
Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
Relatório Analítico da Consulta Estruturada
O material completo está disponível no site da ABDI:
©2016 – Agência Brasileira de Desenvolvimento Industrial – ABDI Qualquer parte desta obra pode ser reproduzida, desde que citada a fonte.
Miguel Nery
Presidente Interino ABDI
Maria Luisa Campos Machado Leal
Diretora de Desenvolvimento Tecnológico e Inovação
Paulo César Marques da Silva
Diretor do Desenvolvimento Produtivo – Substituto
Carla Maria Naves Ferreira
Gerente de Desenvolvimento Tecnológico e Inovação
Leonardo Reisman
Chefe de Gabinete
Mariano Francisco Laplane
Presidente CGEE
Marcio de Miranda Santos
Diretor Executivo
Antonio Carlos Filgueira Galvão Gerson Gomes
José Messias de Souza (a partir de 19/08/15)
Diretores
REPÚBLICA FEDERATIVA DO BRASIL Michel Temer
Presidente Interino
MINISTÉRIO DO DESENVOLVIMENTO, DA INDÚSTRIA, COMÉRCIO EXTERIOR E SERVIÇOS
Marcos Pereira
Ministro
MINISTÉRIO DA CIÊNCIA, TECNOLOGIA E INOVAÇÃO
Gilberto Kassab
©2016 – Agência Brasileira de Desenvolvimento Industrial – ABDI Qualquer parte desta obra pode ser reproduzida, desde que citada a fonte.
ABDI
Agência Brasileira de Desenvolvimento Industrial SCN Quadra 1, Bloco D, Ed. Vega Luxury Design Offices, Torre Empresarial A Asa Norte, Brasília – DF
CEP 70.711-040 – Tel.: (61) 3962 8700 www.abdi.com.br
CGEE
Centro de Gestão e Estudos Estratégicos SCS Quadra 9, Torre C, 4º andar
Ed. Parque Cidade Corporate CEP: 70.308-200
+55 61 3424-9600
SUPERVISÃO
Maria Luisa Campos Machado Leal SUPERVISÃOMarcio de Miranda Santos EQUIPE TÉCNICA DA ABDI
Carla Maria Naves Ferreira
Gerente de Desenvolvimento Tecnológico e Inovação
Maria Sueli Soares Felipe
Coordenadora de Desenvolvimento Tecnológico e Sustentabilidade
Cynthia Araújo Nascimento Mattos
Coordenadora de Promoção da Inovação
Zil Miranda
Assessora Especial
Rodrigo Alves Rodrigues
Analista Sênior
Adriana dos Santos Ghizoni
Assistente de Projetos
ESPECIALISTAS SETORIAIS Bruno Jorge
Carlos Venicius Frees Claudionel de Campos Leite Cleila Guimarães Pimenta Jorge Luis Ferreira Boeira Junia Casadei Lima Motta Larissa de Freitas Querino Ricardo Gonzaga Martins Valdênio Miranda Araújo Vandete Cardoso Mendonça
EQUIPE TÉCNICA CGEE
Liliane Sampaio Rank de Vasconcelos
Coordenadora
Kátia Regina Araújo de Alencar
Assessora
Kleber de Barros Alcanfôr
Assessor
Lilian M. Thomé Andrade Brandão
Assessora
Rogério Mendes Castilho
Assessor
Simone Rodrigues Neto Andrade
Assistente Administrativo
COMITÊ TÉCNICO DE ESPECIALISTAS Alexandre Rossi
Antonio Carlos Campos de Carvalho Jorge Vicente Lopes da Silva Mayana Zatz
Milena B. Soares Paulo Brofman Rosália Mendez-Otero Sang Won Han Steven Rehen
COORDENAÇÃO TÉCNICA GERAL Ricardo Naveiro (UFRJ)
Rodrigo Sabbatini (UNICAMP) Jorge Britto (UFF)
COORDENAÇÃO TÉCNICA SETORIAL Lygia da Veiga Pereira (USP)
Panorama Tecnológico
Regina Coeli Goldenberg (UFRJ)
Panorama Econômico
COORDENAÇÃO DE COMUNICAÇÃO Simone Zerbinato
Coordenadora de Comunicação Substituta
Rachel Mortari
Edição/Organização
Maria Irene Lima Mariano
Revisão
Rodrigo Martins (Tikinet)
Projeto Gráfico
Bruna Orkki (Tikinet)
Sumário
1. Introdução . . . 7
2. Taxas de respostas . . . 8
3. Resultados para o grupo “tecnologias para terapia celular” . . . 12
4. Resultados para o grupo “tecnologias para bioengenharia de tecidos” . . . . 14
5. Resultados para o grupo “tecnologias de células-tronco para uso
no processo de desenvolvimento de fármacos” . . . 16
6. Resultados para o grupo “tecnologias para terapia gênica” . . . 18
7. Síntese . . . 20
Lista de Tabela
Tabela 1 – Tecnologias selecionadas por grupo e critério metodológico . . . 11
Lista de Gráficos
Gráfico 1 – Composição dos respondentes da consulta estruturada da ATS
de medicina regenerativa segundo áreas de atuação . . . 8
Gráfico 2 – Composição dos respondentes da consulta estruturada da ATS
de medicina regenerativa segundo graus de qualificação . . . 9
Gráfico 3 – Tecnologias emergentes analisadas segundo grupos tecnológicos . 10
Gráfico 4 – Classificação das tecnologias emergentes de medicina regenerativa
analisadas segundo critérios metodológicos da ATS . . . 11
Gráfico 5 – Classificação do grupo “tecnologias para terapia celular” . . . 12
Gráfico 6 – Classificação do grupo “tecnologias para bioengenharia de tecidos” . . 14
Gráfico 7 – Classificação do grupo “tecnologias de células-tronco para
uso no processo de desenvolvimento de fármacos” . . . 16
Gráfico 8 – Classificação do grupo “tecnologias para terapia gênica” . . . 18
Lista de Quadros
Quadro 1 – Tecnologias consideradas não relevantes no grupo
“tecnologias para terapia celular” . . . 12
Quadro 2 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo
“tecnologias para terapia celular” . . . 13
Quadro 3 – Tecnologia considerada não relevante no grupo
“tecnologias para bioengenharia de tecidos” . . . 14
Quadro 4 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo
“tecnologias para bioengenharia de tecidos” . . . 15
Quadro 5 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo
“tecnologias de células-tronco para uso no processo de
desenvolvimento de fármacos” . . . 17
Quadro 6 – Tecnologias consideradas não relevantes no grupo
“tecnologias para terapia gênica” . . . 18
Quadro 7 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
7
1. Introdução
A Agência Brasileira de Desenvolvimento Industrial (ABDI) e o Centro de Gestão e
Es-tudos Estratégicos (CGEE) estão desenvolvendo o projeto Agendas Tecnológicas
Seto-riais (ATS), visando a identificar as tecnologias relevantes para a competitividade
brasilei-ra nos próximos 15 anos. Este relatório apresenta os resultados da consulta estrutubrasilei-rada
(on-line) da ATS de medicina regenerativa. Primeiro são apresentadas informações
ge-rais da consulta e, posteriormente, os resultados específicos para os diversos grupos de
tecnologias avaliadas.
A medicina regenerativa pode ser definida como o processo de criação de células,
teci-dos ou órgãos funcionais e sua introdução em pacientes, visando a reparar ou substituir
órgãos ou tecidos cujas funções estejam comprometidas por diferentes causas
(enve-lhecimento, doença, lesão etc). A medicina regenerativa tem o potencial de solucionar o
problema de falta de órgãos para transplante, assim como gerar terapias mais eficientes
para doenças/condições, como lesão de medula espinhal, infarto do miocárdio, diabetes,
doença de Alzheimer e outras doenças degenerativas. Células/tecidos gerados para
medicina regenerativa podem também ser utilizados em ensaios farmacológicos para a
identificação de novas drogas e para o teste de eficácia e toxicidade das mesmas. Já a
terapia gênica consiste em estratégias que utilizam ácidos nucleicos (DNA e/ou RNA)
como agentes terapêuticos. Este documento apresenta os resultados da consulta
estru-turada da ATS de medicina regenerativa, cujos grupos de tecnologias foram definidos
em função dos diferentes campos de utilização dessas técnicas, a saber: terapia celular,
bioengenharia de tecidos, células-tronco para uso no processo de desenvolvimento de
fármacos e terapia gênica.
8
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
2. Taxas de respostas
O painel de respondentes da consulta estruturada da ATS de medicina regenerativa foi
composto por 128 especialistas, indicados pelo comitê técnico do estudo e pela ABDI.
Desse total, 50 especialistas responderam aos questionários, totalizando um índice de
respostas de 39%. O gráfico 1 apresenta as características referentes à área de
ativida-des dos respondentes da consulta estruturada. Verifica-se uma forte predominância de
agentes que atuam em instituições de ensino e pesquisa, com 76% dos respondentes,
seguida por agentes que atuam em empresas, com 16% dos respondentes,
complemen-tada por agentes com atuação na esfera governamental, com 8%.
Gráfico 1 – Composição dos respondentes da consulta estruturada da ATS de medicina regenerativa segundo áreas de atuação
Área de atuação do
respondente Academia/ centros de pesquisa Governo Indústria Total
No de respondentes 38 4 8 50
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
Em relação ao nível de qualificação dos respondentes, podemos verificar, com base no
gráfico 2, o elevado grau de qualificação dos agentes que integraram o estudo. Nota-se
que 92% dos respondentes são pós-graduados, com forte predomínio de agentes com
nível de doutorado (86%), seguido por respondentes com mestrado e especialização
(6%).
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
9
Gráfico 2 – Composição dos respondentes da consulta estruturada da ATS de medicina regenerativa segundo graus de qualificação
Graduação Especialização Mestrado Doutorado Total
Total 1 3 3 43 50
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O desenvolvimento da medicina regenerativa estende-se por diversos campos. A
medici-na regenerativa pode ser dividida em três processos distintos: (1) coleta/isolamento das
células; (2) cultivo (multiplicação)/diferenciação (no caso de células-tronco
pluripoten-tes) das células e (3) aplicação das células/tecidos no paciente. As células produzidas
no processo (2) ainda podem ser utilizadas em (i) bioengenharia de tecidos/órgão e (ii)
ensaios in vitro de eficácia e toxicidade de novas drogas. Já a terapia gênica consiste em
estratégias que utilizam ácidos nucleicos (DNA e/ou RNA) como agentes terapêuticos,
envolvendo sua transferência para o interior das células do tecido afetado, onde eles
exercerão sua função terapêutica. A terapia gênica pode ser dividida em dois processos:
(1) construção do vetor e (2) aplicação direta no paciente, chamada de terapia gênica
in vivo. Além destas, a terapia gênica pode (3) ser feita com o vetor aplicado in vitro,
e as células modificadas são aplicadas no paciente – e aqui terapia gênica e medicina
regenerativa se sobrepõem. Na elaboração do panorama tecnológico da ATS de
medici-na regenerativa, foram considerados diferentes grupos de tecnologias emergentes, que
integraram a consulta estruturada:
• Terapia celular;Bioengenharia de tecidos;
• Células-tronco para uso no processo de desenvolvimento de fármacos;
• Terapia gênica.
O gráfico 3 apresenta o total de tecnologias emergentes investigadas, ou melhor, que
integravam os questionários, para cada grupo. No total, foram analisadas 57 tecnologias
emergentes, distribuídas pelos 4 grupos destacados. O grupo “terapia celular” possui
a maior participação relativa, concentrando 32% das tecnologias emergentes
investiga-das, seguido pelo grupo “terapia gênica”, com 24% das tecnologias emergentes
investi-gadas e pelos grupos “bioengenharia de tecidos” e “células-tronco para uso no
proces-10
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
so de desenvolvimento de fármacos”, com 23% e 21% das tecnologias investigadas,
respectivamente.
Gráfico 3 – Tecnologias emergentes analisadas segundo grupos tecnológicos
Grupos de tecnologias
emergentes Terapia celular Bioengenharia de tecidos
Células-tronco para uso no processo de desenvolvimento
de fármacos
Terapia
gênica Total
No de tecnologias 18 13 12 14 57
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O gráfico 4 apresenta os resultados gerais obtidos com a análise da consulta estruturada,
com base nos critérios utilizados para análise das mesmas na metodologia da ATS. Uma
vez coletadas informações sobre a avaliação das tecnologias por especialistas mediante
consulta estruturada, as mesmas foram submetidas ao comitê técnico para discussão e
validação e, em seguida, foram apresentadas e avaliadas por especialistas de empresas
do setor (reunião de beta teste II), chegando-se a um resultado final.
De acordo com o gráfico 4, observa-se que, como resultado final da avaliação realizada
segundo os passos descritos, das 57 tecnologias emergentes investigadas, 32 foram
consideradas relevantes críticas, e 18 foram classificadas como relevantes prioritárias.
Portanto, com base na análise desenvolvida, 88% das tecnologias emergentes
relacio-nadas a esta ATS ganham destaque, sendo classificadas como relevantes (prioritárias e
críticas). As demais tecnologias (12%) foram consideradas não viáveis ou não atrativas.
Para um melhor entendimento dos resultados obtidos na consulta estruturada, as
próxi-mas seções deste relatório apresentarão os resultados específicos dos grupos
tecnoló-gicos da ATS de medicina regenerativa.
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
11
Gráfico 4 – Classificação das tecnologias emergentes de medicina regenerativa analisadas segundo critérios metodológicos da ATS
Classificação das tecnologias emergentes analisadas segundo
os critérios metodológicos da ATS Não viável Não atrativa
Relevante
prioritária Relevante crítica Total
Nº de tecnologias 2 5 18 32 57
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
A tabela 1 apresenta a distribuição das tecnologias selecionadas nos diversos grupos
segundo os critérios metodológicos das ATS. Verifica-se que a maior concentração de
tecnologias relevantes prioritárias ocorre nos grupos “terapia celular” e “bioengenharia
de tecidos”. Já as tecnologias relevantes críticas, em maior número, se distribuem de
forma bastante equânime entre os diversos grupos. As partes a seguir apresentam um
maior detalhamento das tecnologias avaliadas nos diversos grupos considerados.
Tabela 1 – Tecnologias selecionadas por grupo e critério metodológico
Classificação das tecnologias Não viável Não atrativa Relevante prioritária Relevante crítica Total
Terapia celular 1 2 7 8 18
Bioengenharia de tecidos 1 0 5 7 13
Células-tronco para uso no processo de
desenvolvimento de fármacos 0 0 3 9 12
Terapia gênica 0 3 3 8 14
Total 2 5 18 32 57
12
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
3. Resultados para o grupo
“tecnologias para terapia celular”
A consulta estruturada relacionada ao grupo “tecnologias para terapia celular” refere-se
à análise de 18 tecnologias emergentes. O gráfico 5 apresenta a classificação das
tec-nologias emergentes investigadas segundo os critérios metodológicos da ATS. Nota-se
que, das 18 tecnologias emergentes em tela, 17% foram consideradas não relevantes
(não viáveis ou não atrativas). Em contrapartida, 83% das tecnologias investigadas
fo-ram consideradas relevantes, sendo 44% consideradas relevantes críticas, (perfazendo
8 tecnologias), e 39% consideradas relevantes prioritárias (perfazendo 7 tecnologias).
Gráfico 5 – Classificação do grupo “tecnologias para terapia celular”
Classificação das tecnologias Não viável Não atrativa prioritáriaRelevante Relevante crítica Total
Nº de tecnologias 1 2 7 8 18
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 1 identifica as tecnologias que foram “descartadas”
1da análise por terem sido
consideradas não relevantes (não viáveis ou não atrativas).
Quadro 1 – Tecnologias consideradas não relevantes no grupo “tecnologias para terapia celular”
Tecnologia não viável
Uso de técnicas de reprogramação direta aplicadas à produção de células diferenciadas (cardiomiócitos, neurônios, hepatócitos, células-beta etc.), visando ao tratamento de doenças humanas crônicas, degenerativas, traumáticas e outras sem alternativas terapêuticas.
Tecnologias não atrativas
Uso de células-tronco tecido-específicas aplicadas à produção de células diferenciadas (cardiomiócitos, neurônios, hepatócitos, células-beta etc.), em condições GMP, visando ao tratamento de doenças humanas crônicas, degenerativas, traumáticas e outras sem alternativas terapêuticas.
Uso de nanopartículas magnéticas aplicadas ao direcionamento de células sítio-específico in vivo, visando ao desenvolvimento de terapia celular.
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
13
O quadro 2 destaca as tecnologias relevantes (prioritárias e críticas) identificadas a partir
do resultado final da sistemática de avaliação.
Quadro 2 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo “tecnologias para terapia celular”
Tecnologias prioritárias
Uso de células-tronco pluripotentes (hESCs e hiPSC) obtidas em condições GMP, aplicadas na produção de células diferenciadas (cardiomiócitos, neurônios, hepatócitos, células-beta etc.), visando ao tratamento de doenças humanas crônicas, degenerativas, traumáticas e outras sem alternativas terapêuticas (neurônios, hepatócitos, células-beta etc.). Uso de técnicas de geração de hiPSCs aplicadas à criação de bancos de células, visando ao transplante de órgãos. Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de células-tronco
mesenquimais em condições GMP, aplicada à terapêutica como agente imunomodulador ou indutor de reparo tecidual, visando ao tratamento de pacientes com doenças imunomediadas e lesões teciduais.
Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de células-tronco adultas em condições GMP, aplicada à terapêutica, visando ao tratamento de pacientes com diferentes doenças.
Uso de matrizes biomiméticas na forma de nanofibras e nanopartículas poliméricas (PLA, PLGA PCL etc.), aplicadas na expansão e diferenciação celular, visando a melhorar a eficiência do tratamento de doenças degenerativas cardíacas e vasculares.
Uso de hidrogéis à base de nanoestruturas peptídicas organizadas, aplicados na expansão e diferenciação celular, visando a melhorar o tratamento de doenças.
Uso de métodos de isolamento de subpopulações celulares (e.g. CD34+, CD133+, monócitos e células-tronco adultas), aplicados ao enriquecimento de populações.
Tecnologias críticas
Uso de células-tronco pluripotentes na produção de hemácias e plaquetas, em condições GMP, para aplicação em hemoterapia visando à substituição de bancos de sangue.
Uso de células-tronco pluripotentes aplicadas à produção de células-tronco hematopoiéticas, em condições GMP, visando ao transplante de medula óssea.
Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de células humanas diferenciadas a partir de células-tronco pluripotentes obtidas em condições GMP, aplicada à terapia celular e à engenharia tecidual, visando a novos tratamentos e melhora da qualidade de vida do paciente.
Uso de nanopartículas aplicadas ao rastreamento (biodistribuição) de células in vivo, visando ao desenvolvimento de terapia celular.
Uso de técnicas de controle epigenético aplicadas à produção de células diferenciadas, visando ao tratamento de doenças.
Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de subfrações celulares (exossomas e microvesículas), em condições GMP, aplicada ao enriquecimento de frações celulares específicas, visando a potencializar o efeito terapêutico no tratamento de pacientes com doenças degenerativas e traumáticas.
Uso de células-tronco modificadas geneticamente para expressão de transgenes, aplicadas à produção de proteína recombinante in vivo, visando ao tratamento de tumores e doenças degenerativas.
Uso de técnicas de encapsulamento de células, aplicadas à minimização de resposta imunológica às células transplantadas, visando à terapia celular.
14
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
4. Resultados para o grupo
“tecnologias para bioengenharia de tecidos”
A consulta estruturada relacionada ao grupo “tecnologias para bioengenharia de
teci-dos” refere-se à análise de 13 tecnologias emergentes. O gráfico 6 apresenta a
classifi-cação das tecnologias emergentes investigadas segundo os critérios metodológicos da
ATS. Nota-se que, das 13 tecnologias emergentes em tela, 8% foram consideradas não
viáveis. Em contrapartida, 92% das tecnologias investigadas foram consideradas
rele-vantes, sendo 54% consideradas relevantes críticas (perfazendo 7 tecnologias), e 38%
consideradas relevantes prioritárias (perfazendo 5 tecnologias).
Gráfico 6 – Classificação do grupo “tecnologias para bioengenharia de tecidos”
Classificação das tecnologias Não viável prioritáriaRelevante Relevante crítica Total
Nº de tecnologias 1 5 7 13
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 3 identifica a tecnologia que foi “descartada” da análise por ter sido
conside-rada não viável.
Quadro 3 – Tecnologia considerada não relevante no grupo “tecnologias para bioengenharia de tecidos”
Tecnologia não viável
Uso de técnicas de crescimentos de tecido em modelos animais aplicadas à obtenção de órgãos humanos, visando a transplante.
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 4 destaca as tecnologias relevantes (prioritárias e críticas) identificadas a partir
do resultado final da sistemática de avaliação.
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
15
Quadro 4 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo “tecnologias para bioengenharia de tecidos”
Tecnologias prioritárias
Uso de novos materiais biológicos (peptídeos, biopolímeros etc.) aplicados à produção de arcabouços para deposição de células, visando à produção de órgãos e/ou tecidos in vitro e/ou in vivo.
Uso de novos materiais sintéticos (cerâmicas, polímeros, compósitos, nanocompósitos, nanomateriais à base de carbono etc.) aplicados à produção de arcabouços para deposição de células, visando à produção de órgãos e/ou tecidos in vitro e/ou in vivo.
Uso de software de impressão 3D para simulação de funcionamento de órgãos/tecidos produzidos in vitro, aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando à diminuição de tempo/custo de desenvolvimento de órgãos e/ou tecidos para transplante.
Uso de técnicas de funcionalização de matrizes (com fatores de crescimento, peptídeos, carga etc.), aplicadas à produção de órgãos/tecidos in vitro, visando ao transplante de órgãos e/ou tecidos.
Uso e desenvolvimento de biorreatores aplicados à maturação de órgãos in vitro, visando ao transplante de órgãos.
Tecnologias críticas
Uso de técnicas de escaneamento em 3D e processamento de imagens, aplicadas à fabricação personalizada de arcabouços para bioengenharia de órgãos/tecidos, visando a automatizar o processo de fabricação.
Uso de hardware de impressão 3D aplicado à construção de arcabouços para produção de órgãos/tecidos, visando ao transplante de órgãos e/ou tecidos.
Uso de hardware de bioimpressão 3D aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando ao transplante de órgãos e/ou tecidos.
Uso de software de impressão 3D para projetar órgãos/tecidos aplicado à construção destes, visando ao seu transplante.
Uso de software de impressão 3D aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando ao transplante destes.
Uso de polímeros funcionalizados com agentes terapêuticos, aplicados a arcabouços temporários ou curativos, visando a acelerar a regeneração tecidual.
Uso de técnicas de descelularização e recelularização aplicadas à produção de órgãos/tecidos in vitro, visando ao transplante destes.
16
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
5. Resultados para o grupo “tecnologias
de células-tronco para uso no processo de
desenvolvimento de fármacos”
A consulta estruturada relacionada ao grupo “tecnologias de células-tronco para uso no
processo de desenvolvimento de fármacos” refere-se à análise de 12 tecnologias
emer-gentes. O gráfico 7 apresenta a classificação das tecnologias emergentes investigadas
segundo os critérios metodológicos da ATS. Nota-se que todas as tecnologias
emergen-tes em tela foram consideradas relevanemergen-tes, sendo 75% consideradas relevanemergen-tes críticas
(perfazendo 9 tecnologias), e 25% consideradas relevantes prioritárias (perfazendo 3
tecnologias).
Gráfico 7 – Classificação do grupo
“tecnologias de células-tronco para uso no processo de desenvolvimento de fármacos”
Classificação das tecnologias Relevante prioritária Relevante crítica Total
Nº de tecnologias 3 9 12
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 5 destaca as tecnologias relevantes (prioritárias e críticas) identificadas a partir
do resultado final da sistemática de avaliação.
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
17
Quadro 5 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo
“tecnologias de células-tronco para uso no processo de desenvolvimento de fármacos”
Tecnologias prioritárias
Uso de células pluripotentes (hESCs e hiPSCs) obtidas em condições GLP, aplicadas à produção de células.
Uso de células-tronco de pluripotência induzida (hiPSC) aplicadas à produção de células diferenciadas personalizadas, visando à avaliação de resposta às drogas e à predição de diferentes doenças.
Desenvolvimento de ensaios celulares (cell-based assays) aplicados a células sensíveis a drogas/compostos, visando ao desenvolvimento e produção de novos fármacos e cosméticos.
Tecnologias críticas
Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de células humanas diferenciadas a partir de células pluripotentes (hESCs e hiPSCs) obtidas em condições GLP, aplicada em ensaios toxicológicos e em high-throughput screening, visando à identificação e ao desenvolvimento de novas drogas. Uso de células-tronco de pluripotência induzida (hiPSC) aplicadas à produção de células diferenciadas de uma população, visando à caracterização de respostas populacionais a drogas e à identificação de predisposição a doenças. Uso de hardware de bioimpressão 3D aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando à realização de testes de eficácia/toxicidade durante o desenvolvimento de novos fármacos.
Uso de hardware de impressão 3D aplicado à construção de arcabouços para produção de órgãos/tecidos, visando à realização de testes de eficácia/toxicidade durante o desenvolvimento de novos fármacos.
Uso de software de impressão 3D para projetar tecido/órgão, aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando à realização de testes de eficácia/toxicidade durante o desenvolvimento de novos fármacos.
Uso de software de impressão 3D aplicado à construção de órgãos/tecidos, visando à realização de testes de eficácia/ toxicidade durante o desenvolvimento de novos fármacos.
Uso de chips contendo miniaturas de órgãos/tecidos humanos, aplicados em teste de drogas e diagnósticos, visando ao desenvolvimento de novos fármacos.
Uso de metodologias de edição de genoma (TALEN, ZFN, CRISPR/Cas) aplicadas a modificações genéticas em células humanas, visando à geração de modelos celulares para uso in vitro.
Uso de células-tronco de câncer aplicadas a ensaios celulares, visando ao desenvolvimento de novos fármacos. Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
18
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
6. Resultados para o grupo
“tecnologias para terapia gênica”
A consulta estruturada relacionada ao grupo “tecnologias para terapia gênica” refere-se
à análise de 14 tecnologias emergentes. O gráfico 8 apresenta a classificação das
tec-nologias emergentes investigadas segundo os critérios metodológicos da ATS. Nota-se
que, das 14 tecnologias emergentes em tela, 22% foram consideradas não atrativas. Em
contrapartida, 78% das tecnologias investigadas foram consideradas relevantes, sendo
57% consideradas relevantes críticas, (perfazendo 8 tecnologias), e 21% consideradas
relevantes prioritárias (perfazendo 3 tecnologias).
Gráfico 8 – Classificação do grupo “tecnologias para terapia gênica”
Classificação das tecnologias Não atrativa Relevante prioritária Relevante crítica Total
Nº de tecnologias 3 3 8 14
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 6 identifica as tecnologias que foram “descartadas” da análise por terem sido
consideradas não atrativas.
Quadro 6 – Tecnologias consideradas não relevantes no grupo “tecnologias para terapia gênica”
Tecnologias não atrativas
Uso de RNAs modificados aplicados à indução de expressão gênica, visando ao tratamento de doenças ou modulação de função celular.
Uso de metodologias alternativas de transfecção in vivo aplicadas à entrega de drogas ou ácidos nucleicos em sistemas celulares complexos, visando ao desenvolvimento de métodos mais seguros e eficazes para terapia gênica.
Uso de metodologias de edição de genoma (TALEN, ZFN, CRISPR/Cas) aplicadas a modificações genéticas em células humanas in vivo, visando ao tratamento de doenças genéticas.
Fonte: elaboração própria, com base nos resultados da consulta estruturada
O quadro 7 destaca as tecnologias relevantes (prioritárias e críticas) identificadas a partir
do resultado final da sistemática de avaliação.
Agenda Tecnológica Setorial – ATS Relatório Descritivo da Consulta Estruturada
19
Quadro 7 – Tecnologias consideradas relevantes no grupo “tecnologias para terapia gênica”
Tecnologias prioritárias
Uso de vetores virais e não virais aplicados à terapia gênica (in vivo e ex vivo), visando ao tratamento de doenças. Uso de técnicas de RNAi (shRNA e miRNA) aplicadas ao controle de expressão gênica, visando ao tratamento de doenças.
Uso de metodologias de edição de genoma (TALEN, ZFN, CRISPR/Cas) aplicadas a modificações genéticas em células animais, visando à geração de modelos animais de doenças para testes pré-clínicos.
Tecnologias críticas
Uso de vetores derivados de lentivírus, vírus adeno-associados e retrovírus aplicados à correção genética da célula-tronco (ex vivo), visando ao tratamento de doenças monogênicas, crônicas e degenerativas.
Uso de vetores virais e não virais aplicados à terapia gênica (in vivo e ex vivo), visando à vacinação gênica.
Uso de vetores adenovirais aplicados à terapia gênica in vivo, visando ao tratamento de câncer e vacinação gênica. Uso de tecnologia de cultivo em biorreatores instrumentados para produção em larga escala de vetores para uso clínico, em condições GMP, aplicada à terapia gênica, visando ao tratamento de doenças.
Uso de metodologias de edição de genoma (TALEN, ZFN, CRISPR/Cas) aplicadas a modificações genéticas em células humanas ex vivo, visando ao tratamento de doenças.
Uso de nanodispositivos carreadores aplicados ao transporte de vetores, microRNAs, shRNAs in vivo e ex vivo, visando à realização de terapias gênicas mais eficientes.
Uso de lipossomas catiônicos aplicados como sistemas de transporte e liberação de DNA e RNAs (microRNAs, siRNA e outros), in vivo e ex vivo, visando ao desenvolvimento da terapia gênica para tratamento de doenças.
Uso de dendrímeros aplicados como sistemas de transporte e liberação de DNA e RNAs (microRNAs, siRNA e outros), in
vivo e ex vivo, visando ao desenvolvimento da terapia gênica para tratamento de doenças.
20
Complexo Industrial da Saúde Medicina Regenerativa
