FINANCIAMENTO DA INOVAÇÃO DISRUPTIVA

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REUNIÕES DE REFLEXÃO DA REVISTA

PORTUGUESA DE FARMACOTERAPIA

Contributos Introdução Contextualização Considerações Gerais

Reflexões e Propostas de Melhoria do Sistema Leituras Recomendadas

FINANCIAMENTO DA INOVAÇÃO DISRUPTIVA

Local: INFARMED, I.P., Edifício Tomé Pires, Lisboa

Contributos

Armando Alcobia – Hospital Garcia de Orta (HGO) António Vaz Carneiro – Centro de Estudos

de Medicina Baseada na Evidência (CEMBE), Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa

Carlos Fontes Ribeiro – Faculdade de Medicina

da Universidade de Coimbra (FMC)

Carlos Gouveia Pinto – Centro de Investigação

Sobre Economia Portuguesa (CISEP-UTL)

Fátima Falcão – Centro Hospitalar de Lisboa

Ocidental (CHLO), Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa (FFUL)

Guilherme Macedo – Hospital de São João

(Centro Hospitalar de São João, E.P.E.)

João Martins – Autoridade Nacional do

Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED)

José Aranda da Silva – Diretor da Revista Portuguesa

de Farmacoterapia (RPF)

Manuel Lacerda Cabral – Associação Portuguesa

de Administradores Hospitalares (APAH)

Introdução

A Reunião de Reflexão sobre Financiamento da Ino-vação Disruptiva teve como objetivo debater pos-síveis formas de avaliação e de financiamento dos medicamentos de grau de inovação disruptiva que assegurem o seu rápido e efetivo acesso ao mercado e aos doentes.

De facto, novas opções terapêuticas em determinadas áreas podem constituir uma verdadeira quebra com práticas do passado. Esquemas de tratamento, pro-gressão das doenças e características epidemiológi-cas podem ser absolutamente revolucionados quando surja uma opção terapêutica que mude radicalmente o curso natural da evolução da doença. São estes ca-sos que entendemos que justificam repensar todo o sistema de avaliação, e também de financiamento, de modo a otimizar todo o benefício potencial que o SNS e os cidadãos podem extrair de determinado fármaco que apresente as características atrás descritas. No decorrer da reunião foram debatidos alguns aspe-tos relativos aos constrangimenaspe-tos e estrangulamen-tos no atual sistema de avaliação e financiamento, tendo sido sugeridas diversas melhorias ao funciona-mento do sistema.

A reunião contou com a participação ativa e a opinião de todos os intervenientes. Este documento foi obje-to de revisão e aprovação por parte dos participantes na reunião, tendo sido a sua redação final o resultado da discussão presencial e de um processo de consul-ta posterior realizado com o objetivo de elaborar um documento consensual.

Contextualização

O papel da inovação é inquestionável e insubstituível no desenvolvimento económico e social, tornando-se cada vez mais importante nas sociedades atuais, onde se alcançaram níveis elevados de rendimento e

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proteção social. Neste contexto, em Portugal, as Grandes Opções do Plano para a Saúde (2012-2015) identificaram como áreas prioritárias a excelência do conhecimento e inovação e o investimento em ino-vação e I&D como motor de crescimento económi-co. Adicionalmente, o atual Plano Nacional de Saúde (2011) faz referência à necessidade de «instituciona-lizar a avaliação das tecnologias em saúde como re-quisito para a introdução incremental e criteriosa de inovação, incluindo medicamentos, dispositivos mé-dicos e outras tecnologias».

Existem essencialmente três tipos de inovação: a ino-vação incremental, a inoino-vação substancial e a inova-ção disruptiva ou «espetacular», por ordem crescente de gravidade das necessidades não respondidas e de resultados medidos por efetividade comparada, de acordo com o modelo de Morgan. Assim, considera-se que a inovação disruptiva corresponde aos casos em que se verifica uma maior gravidade das necessidades não respondidas, assim como os melhores resultados em saúde.

Em Portugal, a despesa com medicamentos, nome-adamente em função do PIB, apresentou um cresci-mento significativo até 2010. Contudo, com a entrada da «Troika» no nosso país, verificou-se uma redução significativa desta despesa, quer em ambulatório quer a nível hospitalar, para níveis que se encontram atualmente entre os mais baixos da Europa. Dados da OCDE referem que o crescimento médio anual da despesa com medicamentos per capita, em termos

re-ais, de 2000 a 2011 (ou ano mais próximo), é dos mais baixos da Europa.

Perante as persistentes políticas de contenção da despesa que o Ministério da Saúde tem observado, e tendo em conta o eminente surgimento de novos medicamentos que se enquadram no âmbito da ino-vação disruptiva, torna-se essencial refletir sobre o financiamento deste tipo de terapêuticas, que vêm sem dúvida acrescentar ao sistema benefícios de vas-ta magnitude.

Considerações Gerais

A avaliação económica de medicamentos, ao procurar aferir o seu real valor para a sociedade, e não apenas o seu valor terapêutico, assume atualmente um papel incontornável como um dos mecanismos essenciais na disponibilização dos medicamentos em geral, e particularmente dos medicamentos inovadores, às populações.

No atual sistema de financiamento de medicamen-tos em Portugal, verifica-se que, após a obtenção de

autorização de introdução no mercado (AIM), con-cedida a nível europeu ou nacional, e previamente à sua efetiva comercialização, segue-se um processo de aprovação do financiamento dos medicamentos por parte do Estado, cujo prazo se encontra devi-damente legislado. Este processo de financiamento, que envolve a avaliação do valor terapêutico acres-centado face a um determinado comparador já uti-lizado e a estimativa do valor económico, efetuadas pelos peritos responsáveis ao nível do INFARMED, é denominado comparticipação, quando se refere ao mercado do ambulatório, ou avaliação prévia, quando respeita ao mercado hospitalar. Após aprovação pelo INFARMED, tratando-se de medicamentos de am-bulatório, o financiamento tem de ser aprovado pelo secretário de Estado da Saúde, sendo que, no caso dos medicamentos hospitalares, o processo de intro-dução é efetuado de forma individualizada em cada hospital, envolvendo a este nível diferentes serviços e entidades, como sejam a Comissão Nacional de Far-mácia e Terapêutica (CNFT), a comissão de farFar-mácia e terapêutica (CFT) do hospital e o conselho de ad-ministração do hospital.

Apesar dos prazos para aprovação do financiamento público dos medicamentos se encontrarem legislados, tem-se verificado atrasos significativos e crescentes na finalização dos processos, depois de concluídas as análises farmacoterapêuticas e económicas efetuadas pelos peritos responsáveis, estando frequentemente associados a longos períodos de paragem na tomada de decisão política. Esta situação, além de provocar atrasos no acesso à terapêutica por parte dos doentes, acaba por conduzir a um excesso de autorizações de utilização excecionais, com evidentes distorções re-gionais, não garantindo equidade no acesso.

Desta forma, dada a morosidade das tomadas de de-cisão no nosso país, não é de estranhar a publicação de dados que apontam Portugal como um dos países da Europa com pior acessibilidade aos medicamentos com novas substâncias ativas ou novas indicações te-rapêuticas. Os dados existentes evidenciam também um predomínio da relevância do impacto orçamental como fator determinante para a tomada de decisão, mesmo quando são cumpridos critérios económicos que garantem a boa aplicação dos fundos investidos e existe valor terapêutico acrescentado reconhecido. Um exemplo paradigmático da ineficiência do atual sistema de financiamento de medicamentos em Por-tugal é o caso da hepatite C, em que são anunciados acordos com duas empresas para a disponibilização de fármacos que obtiveram AIM há cerca de três anos,

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os quais sociedades científicas internacionais vieram recentemente classificar como desaconselhados face à atual possibilidade de disponibilização de novas alter-nativas terapêuticas incomparavelmente mais eficientes, acarretando uma verdadeira mudança de paradigma no controlo da doença. Este é apenas um exemplo recente que poderá repetir-se em novas situações caso não haja uma melhoria da eficiência do sistema de avaliação. Tendo em vista gerar uma maior eficiência no proces-so de aprovação do financiamento das tecnologias da saúde, foi anunciado há alguns meses pelo ministro da Saúde e pelo INFARMED a implementação de um sis-tema de avaliação das tecnologias da saúde. Aparente-mente, esse sistema está desenhado pelos técnicos do INFARMED mas não surgiu até ao momento, no entan-to, qualquer legislação ou proposta legislativa que vá no sentido da sua efetiva implementação.

Reflexões e Propostas de Melhoria

do Sistema

A inovação disruptiva (internacionalmente designada por breakthroughs) tem promovido importantes ganhos

em saúde, estando associada a resultados notáveis em diversos indicadores de saúde. O conceito de inovação disruptiva é um conceito dinâmico que deve repousar numa base técnico-científica sólida e considerar ideal-mente marcadores finais, privilegiando a mortalidade e a qualidade de vida. Contudo, é necessário definir crité-rios, qualitativos e quantitativos, que permitam elucidar quanto ao real valor das inovações em termos terapêuti-cos, designadamente no que respeita ao seu impacto na evolução da doença.

Têm sido identificados diversos estrangulamentos e barreiras administrativas que constituem o processo de avaliação e financiamento dos medicamentos em Portu-gal, quer a um primeiro nível, relativo à decisão adminis-trativa por parte da Comissão Europeia, após parecer da Agencia Europeia do Medicamento (EMA), quer a nível nacional, no que se refere à tomada de decisão por parte do INFARMED, CNFT e CFT hospitalar (processos de avaliação prévia) e INFARMED e secretário de Estado da Saúde (processos de comparticipação). Para lá disso, verifica-se a existência de alguma sobreposição de pro-cedimentos no que se refere às repetidas avaliações por parte do INFARMED, CNFT e CFT hospitalar.

Por outro lado, no que se refere em particular aos medi-camentos de utilização hospitalar, verifica-se que a atu-al forma de financiamento das instituições leva a que os seus administradores considerem à partida a inovação como custo acrescido a curto prazo, não vislumbrando nela os mesmos proveitos reconhecidos por parte das

entidades avaliadoras. De facto, perante o atual modo de financiamento das instituições, estas acabam por não obter a curto prazo os ganhos de eficiência even-tualmente plasmados em estudos que até comprovem custo-efetividade na perspetiva da sociedade.

Acresce que a pouca disponibilidade que as empresas farmacêuticas têm para reduzir os seus preços face ao atual sistema de referenciação internacional é também uma limitação que dificulta a obtenção de uma decisão final com uma base populacional adequada às necessi-dades. De modo a fazer face a este problema, estão já a ser equacionadas a nível da UE soluções que possam permitir a aprovação de preços de medicamentos dife-renciados para clusters de países com situações

económi-cas equiparáveis, nomeadamente em termos de PIB, de forma a permitir flexibilizar a aprovação dos preços em países com realidades económicas totalmente distintas. A partilha do risco entre empresas e financiadores é um desafio emergente, mas tem de assentar em mecanismos de monitorização suficientemente sólidos, sob pena de redundar em acordos de descontos financeiros entre fornecedores e prestadores. Neste contexto, quanto à monitorização dos resultados clínicos, emerge muitas vezes uma dificuldade que se prende com o facto dos marcadores clínicos adequados surgirem apenas a longo prazo. É assim necessário assumir compromissos entre aquilo que seria o ótimo e aquilo que se consegue obter, considerando a necessidade de tomadas de decisão num prazo que não se revele extemporâneo.

A transparência nos processos de avaliação é um fator gerador de alguma polémica entre as partes interessa-das, uma vez que nem sempre existe disponibilidade, por parte da indústria, para tornar pública alguma in-formação considerada sensível e que poderia, em alguns casos, fornecer indicadores adicionais aos principais destinatários desta informação.

Globalmente, verifica-se a necessidade de adaptação dos critérios de avaliação e de financiamento das novas tecnologias por parte dos sistemas de saúde, particular-mente no que se refere aos seus objetivos estratégicos em saúde.

Na tentativa de fazer face às lacunas do atual sistema de financiamento, particularmente no que se refere ao aces-so dos doentes à inovação disruptiva, foram efetuadas diversas sugestões de melhorias do sistema.

Entre as principais medidas apontadas pelos interve-nientes destacam-se:

No que se refere ao processo de aprovação e financiamento dos me-dicamentos em geral

• Tendo em consideração as ineficiências apontadas no mecanismo de avaliação da comparticipação e avaliação

prévia dos medicamentos, revela-se crítica a melhoria dos fluxos de informação entre os diferentes organismos e grupos intervenientes.

• Associar as decisões do INFARMED às estratégias prioritárias do Ministério da Saúde, nomeadamente no que refere a prioridades estabelecidas em documentos estratégicos como o Plano Nacional de Saúde.

• Avaliar a inclusão das dimensões ética e social na ava-liação das tecnologias da saúde, com o envolvimento das autoridades competentes e dos diferentes agentes en-volvidos no processo.

• Estabelecimento de mecanismos de monitorização da utilização da inovação, de modo a contribuir para o aumento da eficiência da utilização dos recursos aloca-dos à inovação. Perante a oferta de novas tecnologias, os sistemas de saúde terão de dispor de instrumentos de medida dos resultados que permitam comprovar rapi-damente a sua efetividade num quadro de contenção da despesa em saúde.

• Implementar sistemas de informação isentos que per-mitam uma avaliação dinâmica das tecnologias da saúde e das práticas clínicas.

• Promover a transparência do processo de aprovação e financiamento dos medicamentos.

• Desenvolver uma componente de avaliação ex post,

já que a avaliação ex ante não permite aferir em termos

de efetividade real de determinado medicamento. Esta avaliação deve ser conduzida transversalmente a todo o país, e não apenas em determinado centro.

• Promover a partilha do risco entre empresas, financia-dores e doentes, de forma a minorar as dificuldades com o financiamento dos medicamentos na atual conjuntura económica.

No contexto da inovação disruptiva

• Estabelecer critérios que permitam identificar as ino-vações efetivamente disruptivas.

• Estabelecer um processo nacional (fast track) de

apro-vação única, vinculativa, do valor terapêutico acrescen-tado e valor económico dos medicamentos que consti-tuam inovação disruptiva, otimizando as redundâncias de alguns dos procedimentos de avaliação das diferentes entidades (EMA, INFARMED, CNFT, CFT locais). • Permitir a utilização da inovação disruptiva por via de autorizações condicionais, sujeitas a monitoriza-ção acordada, e que correspondam a um financiamen-to também condicional.

• Definir critérios para a recolha de informação so-bre a utilização em vida real da inovação disruptiva, como compromisso para uma aprovação provisória, que permitam claramente monitorizar a sua efetivi-dade e eficiência económica.

• Implementação de um mecanismo de financiamen-to centralizado, sujeitando os acordos de avaliação prévia dos medicamentos que constituem inovação disruptiva aos contratos-programa hospitalares, evi-tando ineficiências e adiamento da aplicação das de-cisões dos avaliadores centrais decorrentes da forma como os hospitais são financiados.

• Adaptar as normas orientadoras para avaliação eco-nómica ao «estado da arte», considerando inclusive a existência de diferentes graus de inovação.

• A maioria dos participantes na reunião concordou ainda que será importante estudar uma forma de fi-nanciamento específico, nomeadamente através de fundos específicos, para os medicamentos que cons-tituem inovação disruptiva, conforme já acontece em alguns países.

No âmbito da reunião foram debatidos os aspetos críticos do atual sistema de financiamento dos medi-camentos, com especial enfoque para os pontos que apresentam uma clara necessidade de melhoria. Foi identificado como um fator essencial para me-lhorar o acesso à inovação na área do medicamento o desenvolvimento de melhorias na articulação entre as diferentes estruturas que participam na avaliação dos medicamentos e na eficiência do sistema de ava-liação.

O financiamento de novos medicamentos que consti-tuem uma inovação disruptiva está intrinsecamente relacionado com a otimização da gestão dos recur-sos terapêuticos já existentes. Assim, relativamente às terapêuticas já implementadas, foi identificada a necessidade do desenvolvimento de uma cultura de avaliação permanente da evidência associada aos me-dicamentos e terapêuticas a estes associados.

Finalmente, deverá ser equacionada a alteração do modelo de financiamento da saúde, nomeadamente a externalização dos custos com os medicamentos e terapêuticas que constituem efetivamente uma ino-vação disruptiva, dos hospitais para a administração central, dado que o atual modelo de financiamento hospitalar apresenta insuficiências que podem, in-clusive, atuar como indutores da despesa com os me-dicamentos e, consequentemente, inibidores da sua utilização.

Pelo acima exposto é, assim, claramente necessária uma revisão profunda do atual sistema de financia-mento dos medicafinancia-mentos, de forma a promover o acesso dos doentes à terapêutica, particularmente nos casos em que esta constitui uma inovação dis-ruptiva.

Leituras Recomendadas

Alto Comissariado da Saúde. Indicadores e metas do Plano Nacional de Saúde; 2011.

APIFARMA. Política de Acesso ao Medicamento em Portugal; 2013 nov 19.

APIFARMA/EXIGO. Financiamento Público dos Medicamentos em Portugal 2007-2011; 2011 nov.

Barber J. Uk Unveils Scheme to Fast-Track Access to Drugs for Serious Conditions. First Word Pharma. 2014 Mar 14.

Escola Nacional de Saúde Pública. Think Tank – Inovar Saúde; 2013 dez 11.

Gabinete de Imprensa do INFARMED, I.P. Acesso à inovação com crescente evolução no SNS desde 2011. Nota de Impressa de 16/12/2013.

Observatório Português dos Sistemas de Saúde. Relatório de Primavera 2013. Mar da Palavra – Edicões, Lda. 2013 nov (1.ª ed.). OECD (2013), Health at a Glance 2013: OECD Indicators, OECD Publishing. Disponível em http://dx.doi.org/10.1787/health_ glance-2013-en (acedido em 21/01/2013).

Sherman RE, Li J, Shapley S, Robb M, Woodcock J. Expediting Drug Development – The FDA’s New “Breakthrough Therapy” Designation. N Engl J Med. Nov 2013;369:1877-1880.

Darrow JJ, Avorn J, Kesselheim A. New FDA Breakthrough-Drug Category – Implications for Patients. N Engl J Med. 2014;370:1252-1258.