Rev. Bras. Hematol. Hemoter. vol.25 número1

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Resumo de Tese Rev. bras. hematol. hemoter. 2003;25(1):75-76

Resumo de Tese/Thesi s

Di ssertação – Faculdade de Medi ci n a, Un i versi dade de São Paulo, para obten ção do ti tulo de Mestre em Medi ci n a.

Cor r espondênci a par a: Roberto Lui z da Si lva Rua Verguei ro, 2.949 – Vi la Mari an a

CEP: 41120-300 – São Paulo-SP

Tel.: (11) 3061-5544 R. 218,227/ (11) 3069 -53019 (In cor)

Tr an spl an te de m edul a óssea al ogên i co em paci en tes por tador es de

an em i a apl ásti ca gr ave, abai x o de 12 an os de i dade, con di ci on ados

com ci cl ofosfam i da e i r r adi ação cor por al total

Allogenei c bone mar r ow tr ansplantati on i n pati ents w i th sever e aplasti c anemi a

younger than 12 year s old, condi ti oned w i th cyclophosphami de and

total body i r r adi ati on

Roberto L. Si lva

Or i entador

Resum o

O transplante de medula óssea é o tratamento de escolha para crianças com anemia aplástica grave, que possuem um doador com antígeno leucocitário huma-no compatível. O grande problema com relação a esta terapêutica eram as elevadas taxas de rejeição naque-les pacientes que recebiam o condicionamento clássi-co só clássi-com ciclofosfamida, principalmente entre os politransfundidos no pré-transplante de medula óssea. Com objetivo de reduzir os índices de rejeição, opta-mos por associar a irradiação corporal total com 300 cGy à ciclofosfamida, na dose de 50mg/ kg/ dia intra-venosa, por quatro dias nas crianças com idade inferior a 12 anos, portadoras de anemia aplástica grave, no período de janeiro de 1991 a dezembro de 2001. Dos 13 pacientes avaliados neste estudo, os resultados obti-dos foram os seguintes: taxa de sobrevida livre de do-ença de 92,3% em 120 meses; sobrevida global de 84,6% em 140 meses; toxicidade imediata aceitável relacionada ao tratamento e diminuição no crescimen-to de quatro crianças, que, no entancrescimen-to, entraram no es-tudo já com déficit pré-transplante de medula óssea, impossibilitando a correlação da persistência da baixa

estatura com o regime de condicionamento. Redução dos níveis séricos do hormônio de crescimento insulina simile-1, e normalidade dos níveis séricos do hormônio de crescimento e proteína ligadora de hormônio de cres-cimento insulina simile tipo 3 na maioria dos casos ava-liados. A avaliação dos hormônios tireoidianos também foi realizada, não sendo observada nenhuma alteração nos níveis séricos destes pacientes. Em relação à avali-ação oftalmológica não se observou catarata em ne-nhum caso. Avaliou-se também o desenvolvimento se-xual, o qual mostrou normalidade dos caracteres sexu-ais secundários e níveis hormonsexu-ais. Não houve rejeição nos pacientes estudados.

Abstr act

Bon e mar r ow tr an splan tati on i s the tr eatmen t of choi ce for chi ldren wi th severe aplasti c an emi a who have a don or compati ble i n human leukocyte an ti gen system. The great problem of thi s therapy i s the hi gh r ejecti on r ate i n pati en ts who r ecei ved the classi c con di ti on i n g on ly wi th cyclophosphami de, mai n ly i n the polytr an sfu sed pati en ts, i n the pr e-tr an splan t. Ai mi n g to redu ce the rejecti on rates, we chose the associ ati on of total body i rradi ati on wi th 300 cGy to cyclophosphamide 50 mg/kg/day, intravenous, for four daysin children younger than 12 yearsold, with severe aplastic anemia, from January 1991 to December 2001. Of the thi r teen pati en ts en r olled i n thi s stu dy the fi n di n gs were: Di sease-free survi val rate of 92.3% i n 120 mon ths; global su r vi val r ate of 84.6% i n 140

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mon ths; the immediate toxicity related to the treatmen t was mi n i mal an d i mpai red growth of four chi ldren . However, these chi ldr en wer e alr eady en r olled i n our study wi th defi ci en cy i n thei r hei ght, an d i t i s di ffi cult to prove a correlati on wi th the con di ti on i n g regi men . There were reductionsof the insulin-like growth factors hor mon e seri ous level, n or mali zati on of the gr owth hor mon e an d bi n di n g of pr otei n -3 i n most of the ca-ses studi ed. The asca-sessmen t of the thyr oi d hor mon es was also carri ed out an d alterati on s con cer n i n g the seri ou s level were n ot observed. An ophthalmologi c assessmen t was carri ed ou t an d cataracts was n ot observed an d the assessmen t con cer n i n g the sexual developmen t showed n or mali ty of the secon dary sexu-al characteri sti cs an d n or msexu-al hor mon sexu-al levels as well. There was n o rejecti on i n the pati en ts evaluated.

Recebi do: 04/02/2003 Acei to: 18/02/2003